פורסם ביום שישי, ה-15 באוקטובר 2007

ניסוי קליני ראשון ב9 צעירים בשיטת AO: Antisense Oligonucleotide התחיל באנגליה 

ניסוי קליני בטיפול גנטי שמתחיל השבוע, עשוי להפיח תקווה חדשה בקרב הסובלים מניוון שרירים.

פותח טיפול חדש שנקרא טיפול בטלאי מולקולרי, והוא עשוי לתת סיכוי לילדים שנולדו עם ניוון שרירים מסוג דושן (DMD) לשמר את תפקוד השרירים שלהם ולהאריך חיים עד גיל מבוגר.

בבכורה עולמית, טלאֵי אוליגונוקלאוטיד מול-קריא (AO: Antisense Oligonucleotide) ממסכים את החלק הפגום בגן (אקסון 51), ומאפשרים את היווצרותם של חלבונים מקוצרים אך תפקודיים.

"זו פריצת דרך משמעותית ביותר בטיפול בניוון שרירים מסוג דושן," אמר פרופסור פרנצ'סקו מונטוני (Francesco Muntoni), ראש היחידה הנוירומוסקולרית בקרן שירותי הבריאות הלאומיים של הקולג' האימפריאלי (Imperial College Helathcare NHS Trust) לונדון, אנגליה - המרכז האקדמי הראשון למדעי הבריאות בבריטניה, המאגד את בתי-החולים סנט מרי והמרסמית', בשיתוף עם הקולג' האימפריאלי, לונדון. "בעוד הגישה הקונבנציונאלית לטיפול גנטי במחלה זו מתבררת כבעייתית, ניסויים בבעלי-חיים מצביעים על כך שהטלאי המולקולרי עובד היטב, והם מראים שיקום משמעותי של תפקוד הדיסטרופין."

פרופ' מונטוני עומד בראש מאגד MDEX, מיזם רב-תחומי המקדם מחקר תרגומי (מחקר מעבדתי שמשמעותו המדעית יכולה להיות מתורגמת למשמעות רפואיתTranslational research - ) במחלות ניוון שרירים, ומורכב מהקבוצות הקליניות של פרופ' פרנצ'סקו מונטוני (הקולג' האימפריאלי, לונדון) ושל פרופ' קייט בושבי (Kate Bushby) ופרופ' וולקר סטראוב(Volker Straub) (אוניברסיטת ניוקאסל), וממדענים מהקולג' האימפריאלי, לונדון (פרופ' דומיניק וולס - Dominic Wells וד"ר ג'ניפר מורגן - Jennifer Morgan), מאוניברסיטת Royal Holloway, לונודון (פרופ' ג'ורג' דיקסון - George Dickson וד"ר יאן גרהם - Ian Graham) ומאוניברסיטת אוקספורד )ד"ר מתיו ווד - Matthew Wood). בנוסף, שותפות במאגד גם העמותות: האגודה למלחמה בניוון שרירים (MDC: Muscular Dystrophy Campaign), פרויקט ההורים, בריטניה (PPUK: Parent Project UK) וקבוצת התמיכה להורים לחולי דושן (Duchenne Parent Support Group).

המאגד אחראי ליצירת כמה טלאים מולקולריים ולבדיקתם, כדי למצוא טלאי אופטימלי לשימוש בניסוי זה. הטלאים המולקולריים נבדקו על תרביות תאים, והטלאי ששחזר את הרמה הגבוהה ביותר של חלבון הדיסטרופין נלקח כעת לניסוי קליני.

שלב 1 של הניסוי הקליני צפוי להתחיל עד סוף חודש אוקטובר בשניים מהאתרים של קרן שירותי הבריאות הלאומיים של הקולג' האימפריאלי - ביה"ח המרסמית' והיחידה החדשה לחקר מחלות ילדים בביה"ח סנט מרי.

הניסוי יגייס תשעה גברים צעירים בגילאי 12-17 הסובלים מניוון שרירים מסוג דושן, שהטלאי המולקולרי יינתן להם באמצעות זריקה לתוך שריר קטן בכף הרגל. בכפוף להצלחת הניסוי, ישנה תכנית להמשיך עם ניסוי נוסף שבו יוחדר הטלאי המולקולרי מתחת לעור, כך שכל השרירים בגוף יוכלו להיות מטופלים.

המאגד קיבל מענק גדול ממשרד הבריאות הבריטי (1.6 מיליון ליש"ט( אשר מממן את הניסוי הנוכחי. מענקים נוספים שניתנו לאחרונה על ידי הוועדה למחקר רפואי (MRC: Medical Research Council), האגודה למלחמה בניוון שרירים (MDC), פרויקט ההורים, בריטניה (PPUK), קרן הפיס הגדול (BLF: Big Lottery Fund), פרויקט ההורים לניוון שרירים, ארה"ב (PPMD) וניוון שרירים אירלנד (MDI: Muscular Dystrophy Ireland), יאפשרו למאגד להצעיד את המחקרים הנוכחיים קדימה.

הטלאי המולקולרי תוכנן בשיתוף עם פרופ' סטיב ווילטון (Steve Wilton), פרת' ,אוסטרליה. תמיכה טכנית לניסוי וטלאים מולקולריים באיכות קלינית מסופקים על ידי חברתAVI BioPharma (פורטלנד, אורגון, ארה"ב).

למידע נוסף ותמונות, נא ליצור קשר עם:

Cymbeline Moore

Communications Manager

College Healthcare NHS Trust Imperial

Telephone: 020 8383 3002

Mobile: 07825 062 049

Email: cymbeline.moore@imperial.nhs.uk

[מאנגלית: דויד (דייב) לוי תרגומים ויוני צ'יפרוט]