חברת AVI-ביופארמה הודיעה לאחרונה כי קבלה אישור להתחלת איתור חולים לבדיקת החומר המכונה .AVI-4685 בניסוי זה, שבו ישתתפו עד תשעה חולים, תינתן הזרקה תוך שרירית חד פעמית לכל אחד מהמשתתפים. שבועיים-שלושה לאחר מכן תילקח ביופסיה ותיבדק האפשרות ליצירה מוגברת של דיסטרופין.

חומר זה אמור לגרום לסילוק הקטע הפגום בדיסטרופין (אקסון 51, ראה סקירה). החברה פועלת להרחבת הניסוי למרכז טיפול שונים בהם תיבדק השפעת מספר הזרקות עוקבות, סיסטמיות.

ניסויים אלה מהווים שלב התחלתי ומוקדם לבדיקת יעלות הטיפול בשיטת השמטת אקסונים בבני אדם.

לפתיחת המאמר המורחב לחץ כאן