|
תהליך פיתוח תרופה |
|
חשוב להבין את "דרך הייסורים" שעוברים כל תרופה או טיפול חדש לפני הכנסתם לשימוש: כל טיפול חדש, בין אם הוא תרופה חדשה, פרוצדורה כירורגית, או טיפולית אחרת מתחיל ברעיון ראשוני של חוקר, או רופא וחייב לעבור מסלול בדיקות ארוך למדי בטרם הינו מאושר לשימוש שגרתי, או אף ניסיוני בחולים. בסקירה זו אתמקד בעיקר בתרופות, או החדרת חומרים אחרים (גנטיים, ו/או חיסוניים) לגוף החולה. ככלל, פחות מ-1% מן ההמצאות (ברוב התחומים) זוכות להגיע לכלל מימוש מסחרי. בתחום התרופות אחוז ההצלחה של פטנטים רשומים שהגיעו לסוף הדרך אף נמוך בהרבה (כ-1 מכל 1500). הזמן העובר למן הרגע בו מזהה חוקר או רופא כי יש בידיו תגלית העשויה להפוך לתרופה מועילה ועד לרגע בו משווקת האוצווה המסחרית הראשונה נע בין 10 ל-15 שנים. הסכום המושקע ע"י החוקרים והחברות בהפיכת רעיון טוב ומבטיח לתרופה פעילה ומועילה מגיע ל-100-200 מליון דולר. זו גם הסיבה מדוע אין החברות הפרמצבטיות מזדרזות "לקפוץ" על כל רעיון טוב בטרם השתכנעו כי הוא מוגן היטב בפטנטים שיבטיחו להן בלעדיות בשיווק ובטרם זיהו שוק רחב ומבטיח שיחזיר להן את השקעותיהן בזמן סביר ויוביל אותן לרווחים. ככלות הכל – הרווחים הכספיים הם הכוח המניע העיקרי בשוק העולמי. שלב א השלב הראשון במחקר הוא תמיד זיהוי מולקולות (חומר או חמרים) שיש להם השפעה מיטיבה על מנגנון המחלה, או התגוננות הגוף מפניה, לעיתים ברמה של תא בודד או רקמת תאים (מאדם או מחיות ניסוי) ולעיתים אף בחיה שלמה (עכבר, חזיר, ארנבת, קוף או אדם). זהו גם השלב בו צריך החוקר להחליט אם הוא מוכן לוותר על פרסום מהיר של ממצאיו ולדחותו רק לאחר רישום בקשת פטנט, שכן אחרת לא ניתן לרשום פטנט על המצאה שהפכה ע"י פרסומה לנחלת הכלל וממילא סיכוייה להפוך למוצר המועיל לאנושות הופכים לאפס! לאחר רישום בקשת הפטנט במדינה אחת ניתן תוך כשנה לרשום אותו במדינות נוספות ללא תלות בפרסומים, אך פעולות הרישום וההגנה על הפטנט הינן עלות גבוהה. לפיכך כבר בשלב זה מנסים החוקרים לעניין חברות פרמצבטיות בנושא על מנת שהן יממנו את המשך המחקרים הצפויים ואת עלויות הפטנטים. זהו המועד בו עובר המחקר לשלב הבא. שלב ב המולקולה נחקרת בכמה מישורים: ביולוגית-רפואית: ההשפעה על מודלים של המחלה בתאים ובחיות ניסוי כימית: האפשרויות ליצור מולקולות נוספות דומות מבחינת המבנה הכימי, אך בעלות יעילות גבוהה יותר, רעילות נמוכה יותר ומחיר אטרקטיבי לייצור המוני בשלב זה גם מכסים בפטנטים את כל האפשרויות העשויות להוות תחרות לתרופה המתוכננת. שלב ג החומרים הנבחרים עוברים סדרת ניסויים על בעלי חיים שונים במודלים שונים של המחלה ובמינונים שונים כדי לקבוע את צורת מתן התרופה המיטבי. שלב ד בהנחה כי הושגה הצלחה באחד (או יותר מן החמרים) וכי בינתיים לא נמצאה ע"י חברות אחרות תרופה עדיפה וכי תנאי השוק לא השתנו לרעה, נכנסת התרופה לשלבים הקריטיים והיקרים ביותר. שלב ה בדיקות טרום קליניות בחיות ניסוי: בדיקות רעילות חיות מעבדה בריאות (לא במודל של המחלה) בלפחות 3 מינים רחוקים (מכרסמים כעכבר או ארנבת, יונקים ככלב, חתול או חזיר, ופרימאטים (קופים) ובמקביל ניסויי רעילות על רקמות ותאים ממקור אנושי – לקביעת תחומי הרעילות, הצטברות בגוף, ותופעות לוואי. שלב ו השלב הבא הם הניסויים בבני אדם:
שלב ז התרופה מאושרת ע"י רשויות המדינות השונות לשימוש נרחב באינדיקציות מפורטות והינה זמינה בשוק בשלב זה גם מוכנס הטיפול בה לספרי הלימוד והעיון לרופאים. ואם היא מהווה "הצלחה טיפולית" היא גם הופכת להצלחה מסחרית ובהדרגה גם יורדים מחיריה. |